转基因动物是指基因组中整合有外源基因的动物。每个生物个体都有一套自己的基因组，不是自己的那就是外源了。那么，外源基因是怎么整合到动物体内的呢？显微注射是很常用的一个方法。操作者利用极细的玻璃微量注射针，将外源基因片段直接注射到受精卵、原核期胚胎或培养的细胞中，通过基因重组等过程使外源基因嵌入到宿主的染色体内。除此之外，精子载体法、逆转录病毒介导法和转基因克隆技术也是会用到的方法。
转基因动物在生物领域可以用来研究基因功能；在医疗领域可为研究疾病的发病机理、治疗途径及药物鉴定提供理想模型，也可以借此获得异体移植器官、生产珍贵药用蛋白等；在育种领域可按照人类的意愿改良动物的遗传品质，还可改良家畜生长特性，提高饲料利用率和产量。因此，转基因动物有着广泛的应用前景，转基因动物研究蕴含着巨大的价值。
亨廷顿舞蹈病（HD）的症状表现为肢体的舞蹈样动作。1872年，英国外科医生乔治·亨廷顿首次描述了该病的临床及遗传特点。这是一种迟发性神经退行性遗传病，具有年龄依赖性和选择性神经元变性的特征，发病年龄一般为30～50岁，发病后15～20年死亡。该病主要侵害基底节和大脑皮质，具有高度的区域选择性。基底节运动通路受损引发运动过度；大脑皮层受损导致患者认知功能障碍，晚期HD患者多现痴呆。
2018年3月，中国科学家李晓江、赖良学等在《细胞》杂志上发表了建立亨廷顿舞蹈病基因敲入猪模型的论文，该模型为世界首例。不少神经性遗传疾病在高等动物间有着相似的神经病理学机制，也凸显了用更接近人类的大型哺乳动物作为疾病研究模型的必要性。
在猪研究模型出现之前，科学家已成功研制出该疾病的小鼠模型并广泛应用于对HD的研究之中。但后来的研究发现，HD小鼠模型的病理表现明显不同于人类，毕竟啮齿类动物还是和大体型哺乳动物有着很大的差别。与小型哺乳动物相比，猪在遗传、解剖和生理上更接近人类。此外，在考虑研制大型人类疾病动物模型效率方面，猪繁殖快、产仔数多，这些也比非人灵长类动物要更有优势。
通过HD猪模型，科学家首次证明了HD患者的症状可在大型哺乳动物模型中重现，为深入研究该疾病的发病机制、探索有效治疗方法打下了很好的基础。因此，转基因“二师兄”可以为医疗事业做出很大的贡献呢！
科研人员展示世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪
目前，科学家们已经成功建立了小鼠、兔、猪、山羊、绵羊、奶牛等多种转基因动物的生物反应器。生物反应器降低了医用蛋白的生产成本，挽救了很多人的生命。全球已有十多家公司在开展动物乳腺生物反应器的产业化开发。
2006年，美国GTC公司利用转基因山羊生产的重组人抗凝血酶Ⅲ药物在欧洲批准上市，成为世界首例成功上市的以转基因手段生产的药物，开启了转基因动物制药的新纪元。
抗凝血酶Ⅲ在人体中主要由肝脏合成，存在于血浆中，是凝血酶的抑制剂，维持抗凝血平衡。患上抗凝血酶缺乏症的人，是静脉血栓栓塞的高危人群。有调查显示，约85%的抗凝血酶缺乏症患者，50岁之前至少发生一次血栓性疾病，也有相当一部分人患上血友病。抗凝血酶缺乏症的患者治疗时多要使用抗凝血酶浓缩剂，通常利用正常的人血浆制备，这需要成千上万的志愿者献血，同时还可能出现病原微生物感染。从人血液中提取的抗凝血酶既供不应求，又有安全隐患的问题，因此转基因山羊生产的重组人抗凝血酶Ⅲ就应运而生了。
世界首例成功上市的以转基因手段生产的药物来自转基因山羊
科学家将人抗凝血酶Ⅲ与山羊乳腺特异表达的基因进行整合，然后利用前面我们提到的显微注射的方法将其转入山羊的受精卵中。整合有人抗凝血酶Ⅲ基因的受精卵，由代孕母羊孕育出生，待长成成年个体，其分泌的乳汁中就含有重组人抗凝血酶Ⅲ了，后续再经过多重加工工艺就能生产成药物了。值得注意的是，这些山羊都是经过严格体检并通过美国农业部健康认证的。
长期以来，转基因安全问题一直是人们关注的热点问题。应该说对这一问题理性的关注，推动了转基因产品安全性的提高，对这一新兴技术的实用化起到很有益的作用。但也应看到，有些人对转基因的态度是非理性的，尤其是对转基因技术和产品未做深入了解，仅凭主观判断就持否定态度，这一认识状况对转基因技术的合理利用形成了很大障碍。谈“转”先别怕，只要对转基因安全问题持科学严谨的态度，在技术手段上采取必要的防范措施，转基因技术和产品是可以造福人类的。
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