厚朴方舟团队编译 | 胆管癌包括肝内胆管癌和肝外胆管癌，其侵袭性较强且预后较差。FGFR信号通路的异常是胆管癌的主要成因，近年来，针对FGFR突变的靶向治疗为胆管癌患者带来了新的治疗选择，显著延长了胆管癌患者的预后效果。

近日，美国FDA已加速批准Lytgobi（futibatinib）上市，用于治疗携带FGFR2基因融合或其它重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌经治成人患者。

胆管癌普通和靶向如何选择（重磅1年生存率73.1）(1)

▲图源：参考来源[1]

Futibatinib通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合，抑制FGFR介导的信号传导，从而降低携带FGFR1-4变异的肿瘤细胞的增殖。此次批准主要是基于2期FOENIX-CCA2研究结果。

2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中公布的最新研究结果显示，Futibatinib治疗的缓解率为41.7%，疾病控制率（DCR）为82.5%，中位缓解持续时间（DOR）为9.5个月，74%患者的缓解持续时间超过6个月，中位无进展生存期（PFS）为8.9个月，1年无进展生存率为35.4%；中位总生存期（OS）为20.0个月，1年生存率为73.1%[2]。

获批用于胆管癌的FGFR靶向药物

01.首款胆管癌靶向药物Pemazyre

2020 年 4 月，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂Pemazyre（培米替尼）获美国 FDA 批准上市，成为全球首款胆管癌靶向药物。临床研究结果显示，Pemazyre将胆管癌的中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）成倍延长。

今年3月，Pemazyre（培米替尼）也被日本厚生劳动省（MHLW）批准，可应用于胆管癌的治疗[3]。

胆管癌普通和靶向如何选择（重磅1年生存率73.1）(2)

▲图源：prtimes.jp

02.Infigratinib提高缓解率一倍以上

2021年6月，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Infigratinib（Truseltiq），用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。研究结果显示，接受Truseltiq治疗的患者中，缓解率（ORR）为23%，与二线化疗缓解率仅10%相比，提高一倍以上；中位缓解持续时间（DoR）5.0个月[4]。

胆管癌普通和靶向如何选择（重磅1年生存率73.1）(3)

▲图源：参考来源[4]

胆管癌是一种侵袭性较强且预后较差的恶性肿瘤，化疗作为晚期胆管癌的主要治疗手段，效果不佳，且常常出现耐药。近年来，针对FGFR突变的靶向疗法为晚期胆管癌患者带来了新的希望，显著延长了胆管癌患者的生存期。

除此之外，针对胆管癌其他靶点的靶向疗法以及胆管癌的免疫治疗也有了新的进展，如针对ROS1、ALK及NTRK融合的泛靶点药物Entrectinib可用于胆管癌患者；首款胆管癌免疫疗法Imfinzi已获得美国FDA批准。相信随着临床研究的深入开展，将会有越来越多的创新疗法获批于临床，让更多胆管癌患者受益。

厚朴方舟作为国内海外医疗服务机构的佼佼者，与世界胆管癌权威专家均有着深入的合作关系，可以为胆管癌患者提供远程会诊及一站式出国看病，确定最佳诊治方案。如有需要或希望了解更多胆管癌治疗内容，可以通过私信或评论联系小编。

参考来源：

[1]FDA Approves Taiho's LYTGOBI® (futibatinib) Tablets for Previously Treated, Unresectable, Locally Advanced or Metastatic Intrahepatic Cholangiocarcinoma

https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-taihos-lytgobi-futibatinib-tablets-for-previously-treated-unresectable-locally-advanced-or-metastatic-intrahepatic-cholangiocarcinoma-301638254.html

[2]Taiho Oncology Announces Updated Efficacy and Safety Data for Futibatinib in Cholangiocarcinoma at 2022 ASCO Annual Meeting

[3] インサイト・コーポレーション、ペマジール®（ペミガチニブ）の国内製造販売承認取得を発表

https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000004.000060544.html

[4] BridgeBio Pharma’s Affiliate QED Therapeutics and Partner Helsinn Group Announce FDA Approval of TRUSELTIQTM (infigratinib) for Patients with Cholangiocarcinoma.

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