来源：【人民日报健康客户端】
2022年7月20日，和誉生物医药科技有限公司宣布，其创新CSF-1R抑制剂ABSK021被国家药品监督管理局药品审评中心认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。
据悉，ABSK021是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，也是首个由中国公司独立自主研发并推进临床的高选择性CSF-1R抑制剂。
目前，该药已在美国完成临床1a期剂量爬坡试验并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。
北京积水潭医院骨肿瘤科主任牛晓辉教授。孙欢/摄
腱鞘巨细胞瘤 (TGCT)是一种罕见的局部浸润性软组织肿瘤，最常见于关节滑膜、滑囊或腱鞘，临床表现为受累关节疼痛和僵硬、肿胀、出血性关节积液、关节周围糜烂、软骨退化和继发性骨关节炎，严重影响患者生活质量。
“腱鞘巨细胞瘤的发病率每百万人约有43人患病，属于罕见病，该病可分为弥漫性TGCT和局限型TGCT。其中局限性TGCT患病人数约为弥漫性TGCT的近10倍。”北京积水潭医院骨肿瘤科主任牛晓辉教授在接受人民日报健康客户端采访时表示，“而且这一疾病多发于青中年，病史较长，早期可能没有明显的症状，容易被误诊。”
对于腱鞘巨细胞瘤，手术切除是长期以来的经典治疗手段，然而实际操作中，部分患者手术切除难度大。“有的患者来就诊时肿瘤已经非常大了，而且腱鞘巨细胞瘤仿佛‘寄生’在正常组织内，在切除肿瘤的时候，会不可避免的伤害到正常组织，此时手术风险就非常高，可能涉及全滑膜切除、关节置换甚至截肢。”牛晓辉教授表示，患者服用ABSK021后，我们可以明显的感觉到患者肿瘤的缩小。靶向药物的出现给了不能手术的腱鞘巨细胞瘤患者一个新的治疗选择。
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校对：陈琳辉
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