多发性硬化是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，好发于20-40岁的中青年人群，女性患者发病率更高。常见表现有视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等。在中国，多发性硬化属于罕见病。
复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示，多发性硬化目前不能被治愈，患者需要接受长期治疗。作为缓解期的一线疗法，缓解期标准治疗药物（DMT）能通过调节免疫炎症反应的作用，帮助患者有效减少疾病复发和控制疾病进展。中国《第一批罕见病目录》带动了一批药物加速审批进入中国市场，其中就有去年7月获批的多发性硬化治疗药物芬戈莫德，这不仅有望改写中国多发性硬化治疗的整体策略，更能让患者显著改善生存质量，重获灵动新生。
潘嘉毅
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