最近，FDA 已批准诺华公司的 Leqvio (inclisiran用于治疗成人杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 或需要降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的动脉粥样硬化性心血管疾病(arteriosclerotic cardiovascular disease，ASCVD )。
Novartis 首席执行官 Vas Narasimhan 表示：“Leqvio 是降低 LDL-C 的革命性方法，为医疗保健系统如何应对心血管疾病创造了新的可能性，这是我们这个时代的一个挑战。”
动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）
ASCVD，它包括冠心病、脑卒中和外周血管疾病，在临床上常见的疾病种类有：
①冠心病：急性冠脉综合征（包括不稳定型心绞痛、急性心肌梗死）
②脑卒中：一般指脑动脉粥样硬化所的缺血性卒中，包括脑梗死或短暂性脑缺血发作（TIA）；
③动脉粥样硬化源性周围动脉疾病：比如下肢动脉硬化狭窄所致的下肢动脉硬化闭塞症、高血压、高血糖、高血脂、肥胖、高尿酸血症等，这些都是心脑血管疾病的主要原因或主要危险因素,而且临床中这些危险因素往往成簇发生，使得心血管风险成倍增长。
家族性高胆固醇血症
家族性高胆固醇血症（FH）又称家族性高β脂蛋白血症。临床特点是高胆固醇血症、特征性黄色瘤、早发心血管疾病家族史。
这是最常见的遗传性高脂血症，也是脂质代谢疾病中最严重的一种，可导致各种危及生命的心血管疾病并发症出现，是冠状动脉疾病的一种重要危险因素。
家族性高胆固醇血症是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，有家族性的特征，患者本身低密度脂蛋白（LDL）胆固醇数值异常超高，是正常人的4-6倍，通常LDL-C为500-1200mg/dL，甚至超过700mg/dL。本病最显著的临床表现为血LDL-C水平增高、黄色瘤、角膜弓和早发性冠心病。
Leqvio成为了全球第一个也是唯一一个小干扰RNA（siRNA）降胆固醇（LDL-C）疗法。该药活性成分为inclisran，这是一种首创的siRNA，具有一种新的作用机制。
通过RNA干扰（RNAi）作用，强效、持久地降低动脉粥样硬化性心血管疾病、杂合子家族性高胆固醇血症患者的LDL-C水平。Leqvio 被批准用284 mg作为初始皮下注射给药，三个月后第二次给药，并在此后每六个月继续用药一次。
大约每 250 个人中就有1人有高胆固醇血症。成年人 (8%) 患有动脉粥样硬化性心血管疾病 。
Leqvio的临床试验的临床试验
在三项随机、双盲、安慰剂对照试验中，研究人员观察了Leqvio 的有效性。该试验招募了 3,457 名患有成人杂合子家族性高胆固醇血症或临床动脉粥样硬化性心血管疾病的成人患者。
在所有三项研究中，主要的有效性结果指标是从试验开始到第 510 天（第 17 个月）的 LDL-C 变化百分比。在每项试验中，参与者在四个不同的日子接受了 284 mg 的 Leqvio 或安慰剂的皮下注射：第 1 天、第 90 天（第 3 个月）、第 270 天（第 9 个月）和第 450 天（第 15 个月）。
- 研究 1 招募了 1,561 名患有 ASCVD 的成年人。在第 510 天，Leqvio 组的 LDL-C 平均降低了 51%，而安慰剂组的 LDL-C 平均增加了 1%。
- 研究 2 招募了 1,414 名患有 ASCVD 的成年人。在第 510 天，Leqvio 组的 LDL-C 平均降低了 46%，而安慰剂组的 LDL-C 平均增加了 4%。
- 研究 3 招募了 482 名 HeFH 成人。在第 510 天，Leqvio 组的 LDL-C 平均降低了 40%，而安慰剂组的 LDL-C 平均增加了 8%。
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