itp与非itp（ITP因你而改变第二十期）

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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发⁵，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁶。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

姚建新教授、梁颜教授、郭新红教授、刘春水教授

姚建新 教授

• 常熟市第二人民医院血液科主任

• 常熟市医学会第七届理事会血液科专业委员会副主任委员

• 常熟市医学会血液专业委员会副主任委员

• 多年从事血液内科临床及教学科研工作，擅长血液系统各类疾病的诊治，获市级科技奖3项

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，姚建新教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、降低出血风险，改善生活质量。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：男

年龄：46岁

初始血小板水平：18×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙琥珀酸钠 40mg qd

用药时长：2周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为18×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板数量升高至112×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

梁颜 教授

• 湖北省襄阳市第一人民医院 主治医师

• 硕士研究生，毕业于广西医科大学

• 襄阳市血液病专业委员会委员，湖北省血液病MDS/MPN分会委员，曾在天津血液病研究所进修一年

• 擅长急、慢性白血病，骨髓增生异常综合征，骨髓增殖性肿瘤的诊治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，梁颜教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升并稳定血小板计数至安全水平、降低出血风险、达到最小治疗毒性、提升患者的生活质量。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女

年龄：58岁

初始血小板水平：9×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 60mg qd

用药时长：3周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为9×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至50×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

郭新红 教授

• 新疆医科大学第一附属医院 血液病中心副主任 主任医师 教授 博士生导师

• 中华医学会血液学分会委员会止血与血栓学组委员

• 中国老年医学学会血液学分会委员会委员

• 中国康复医学会血液病康复专业委员会委员

• 中国抗癌协会第五届血液肿瘤专业委员会淋巴瘤组

• 第九届血液学会全国青年委员

• 新疆医学会第四届血液学分会委员

• 新疆抗癌协会淋巴瘤专业委员会副主任委员

• 新疆老年学会肿瘤防治专业学会委员

• 新疆免疫学会血液免疫专业委员会理事

专家观念

对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，郭新红教授认为：“艾曲泊帕口服方便，可一日一次用药，提升患者血小板水平，并且医保可以报销。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：男

年龄：51岁

初始血小板水平：20×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：醋酸泼尼松 6mg qd

用药时长：1周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为20×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至91×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

刘春水 教授

• 吉林大学第一医院肿瘤中心血液科 主任医师 硕士研究生导师

• 吉林省及长春市医学会血液学分会委员

• 中国研究型医院精准医学与肿瘤MDT专业委员会委员

• 中国医药教育协会淋巴瘤分会委员

• 中国民族医药学会血液病分会理事

• 擅长慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、浆细胞疾病

• 担任慢粒白血病靶向药物援助项目责任医生

• 负责多项慢性粒细胞白血病临床研究

• 荣获中华慈善总会颁发的全国十年特殊贡献奖、优秀贡献奖、优秀医生奖

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，刘春水教授认为：“ITP患者的治疗目标是缓解出血或预防出血、提高患者血小板计数、改善患者生活质量。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：72岁

初始血小板水平：5×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：4周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为5×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至75×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV22062213有效期2023-06-20，资料过期，视同作废。

编辑：九月

排版：siqili

执行：siqili

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