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小儿骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性克隆性疾病，年发病率为百万分之1到4，占儿童血液系统恶性肿瘤的不到5％。儿童MDS通常发生在遗传性骨髓衰竭综合征的背景下，这代表了儿科患者诊断出的骨髓增生异常的特点。易患个体多为例如由GATA2，ETV6，SRP72和SAMD9 / SAMD9-L突变，儿童难治性血细胞减少症（RCC）是最常见的儿科MDS变异体，具有特定的组织病理学特征。
表格1 儿童与成人之间MDS的差异
表2 儿童易患MDS的综合症和病症的分类
同种异体造血干细胞移植（HSCT）是许多MDS儿童的首选治疗方法，常规用于所有MDS患者的原始细胞放射治疗，继发于化疗的MDS患者，以及与单核细胞癌相关的RCC患者。 免疫抑制治疗是具有低细胞骨髓的RCC患者的治疗选择。
参考文献：
Franco Locatelli and Brigitte Strahm.How I treat myelodysplastic syndromes of childhood.Blood 2018 131:1406-1414; doi: https://doi.org/10.1182/blood-2017-09-765214
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