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本项研究探讨甲基强的松龙冲击治疗和IVIG治疗早期多发性肌炎/皮肌炎的长期疗效，是迄今为止探讨这一课题样本量最大的研究。研究发现：
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患者确诊1年内使用甲基强的松龙冲击治疗和/或IVIG治疗，与更好的临床完全应答相关；
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患者确诊1年内使用甲基强的松龙冲击治疗联合IVIG还有助于实现糖皮质激素停药。
多发性肌炎（PM）和皮肌炎（DM）是特发性炎症性肌病的两种常见类型，以慢性肌肉炎症和全身症状为特征。对于疾病进展快速、难治性或存在严重症状的患者，甲基强的松龙冲击治疗/静脉注射免疫球蛋白（IVIG）是控制疾病的关键治疗。
在这一背景下，Hoff等开展回顾性队列研究，评估PM/DM患者在确诊1年内使用甲基强的松龙冲击治疗/IVIG的长期疗效。研究结果于7月24日发布于期刊Rheumatology (Oxford).（影响因子7.584）。
研究设计
本项单中心队列研究纳入2001年~2017年期间确诊的巴西PM/DM成人患者，收集4年随访期间的患者特征、临床症状、药物治疗等信息。单次甲基强的松龙冲击治疗（以下简称冲击治疗）：1.5g~5g/d，持续2~5天。单次IVIG：2g/kg/d，持续2~5天。临床完全应答：现有治疗下，连续6个月疾病无活动。激素停药：连续三个月不使用口服/肠外糖皮质激素。所有患者还接受口服糖皮质激素或免疫抑制剂治疗等常规治疗。
采用COX回归模型分析风险比（HR）并评估早期（确诊1年内）冲击治疗/IVIG对临床完全应答、激素停药和全因死亡率的影响。
研究结果
研究共204名患者，中位确诊年龄43.8岁，女性占比77%。分为4个早期治疗组：冲击治疗组（n=46）、联合治疗组（冲击治疗 IVIG；n=55）、IVIG组（n=10）和、对照组（无冲击治疗和IVIG组；n=93）（表1）。各治疗组间的常规治疗无显著差异。
表1 患者冲击治疗/IVIG治疗的特征
冲击治疗/联用IVIG均可显著提高临床完全应答率
单变量分析显示，与对照组相比，冲击治疗组和联合治疗组的临床完全应答率均显著升高。多变量分析也得出相同结果，冲击治疗组和联合治疗组的临床完全应答率均显著高于对照组，风险比（HR）分别为1.56（95%置信区间[CI]：1.05-2.33，P=0.029）和1.58，95%CI：1.02-2.45，P=0.041）（图1）。
图1 各治疗组患者的临床完全应答率
冲击治疗 IVIG可显著提高激素停药率
多变量分析中，联合治疗组的激素停药率显著高于对照组（HR=1.65，95%CI：1.02-2.68，P=0.043）。单变量分析显示，相比于对照组，冲击治疗组和联合治疗组的激素停药率均显著升高（图2）。
图2 各治疗组患者的激素停药率
冲击治疗和/IVIG均与全因死亡率无关
单因素和多因素分析均显示，冲击治疗组、联合治疗组和IVIG组的全因死亡率均与对照组无显著差异。
研究结论
研究通过比较不同治疗组间的治疗应答、激素停药及死亡率情况，探讨甲基强的松龙冲击治疗和IVIG治疗多发性肌炎/皮肌炎的长期疗效。结果显示，与未使用激素冲击治疗和IVIG的对照者相比，激素冲击治疗或其联用IVIG均可显著提高临床完全应答率；激素冲击治疗联用IVIG还可显著提高激素停药率；而各治疗的全因死亡率与对照组无显著差异。
此前有观察性研究显示，多发性肌炎/皮肌炎患者中，早期干预和较大剂量的糖皮质激素与临床完全应答更好和生存期更长相关。与之相应，本研究结果也显示，通过激素冲击治疗/IVIG治疗可提高患者的临床完全应答；且有助于停用糖皮质激素，从而减少长期使用糖皮质激的副作用。因此，对于多发性肌炎/皮肌炎患者，临床医生可考虑在早期使用激素冲击治疗、IVIG等更积极的治疗方案，以期患者获得更好的预后。
参考文献：Hoff LS, de Souza FHC, Miossi R,et al. Long-term effects of early pulse methylprednisolone and intravenous immunoglobulin in patients with dermatomyositis and polymyositis[J]. Rheumatology (Oxford). 2021 Jul 24:keab597. doi: 10.1093/rheumatology/keab597. Epub ahead of print.
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