为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(1)

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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP),是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2~10/100,000,发病高峰为20~30岁及60岁以上人群1,2

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素,但存在部分患者激素治疗无效的情况。

激素无效是指激素治疗后血小板计数<30×109/L,或血小板计数增加不到基础值的2倍,或有出血。汇总分析结果显示:约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》指出,大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期(1周期4d);2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停1

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题,让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 :

叶琇锦教授、余正平教授、刘春水教授、陈萍教授

叶琇锦 教授

专家观念

针对ITP患者的治疗目标,叶琇锦教授认为:“ITP患者的治疗目标有快速提升血小板;稳定血小板计数,以降低出血风险减停药物,以实现停药后的持续应答;改善焦虑疲劳等症状,提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例1基础信息:

性别:女

年龄:32岁

初始血小板水平:33×109/L

激素不佳情况:激素无效

表1 案例1随访及疗效评估记录

为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(2)

注:艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。

为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(3)

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为33×109/L,经过12周的艾曲泊帕治疗后,血小板计数升高至231×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。

余正平 教授

专家观念

针对ITP患者的治疗目标,余正平教授认为:“ITP患者的治疗目标是使患者的血小板迅速恢复至正常水平,同时能够逐渐达到稳态,并尽可能使用患者可耐受的、副作用小的药物治疗。”

临床实践分享

案例2基础信息:

性别:女

年龄:50岁

初始血小板水平:25×109/L

激素不佳情况:激素无效

表2 案例2随访及疗效评估记录

为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(4)

注:激素和艾曲泊帕用药均为每日一次(qd)。

为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(5)

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为25×109/L,经过9周的艾曲泊帕治疗后,血小板数量升高至100×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。

刘春水 教授

专家观念

针对ITP患者的治疗目标,刘春水教授认为:“ITP患者的治疗目标是缓解出血预防出血提高患者血小板计数改善患者生活质量。”

临床实践分享

案例3基础信息:

性别:男

年龄:23岁

初始血小板水平:5×109/L

激素不佳情况:激素无效

表3 案例3随访及疗效评估记录

为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(6)

注:艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。

为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(7)

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为5×109/L,经过12周的艾曲泊帕治疗后,血小板计数升高至75×109/L,达到治疗有效,即治疗后血小板计数≥30×109/L,比基础血小板计数增加至少2倍,且无出血表现。

为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(8)

陈萍教授

专家观念

针对ITP患者的治疗目标,陈萍教授认为:“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板计数降低出血风险。”

临床实践分享

案例4基础信息:

性别:女

年龄:52岁

初始血小板水平:4×109/L

激素不佳情况:激素无效

表4 案例4随访及疗效评估记录

为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(9)

注:激素和艾曲泊帕用药为每日一次(qd)。

为什么会有itp(ITP因你而改变第八期)(10)

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为4×109/L,经过9周的艾曲泊帕治疗后,血小板计数升高至130×109/L,达到完全反应,即血小板计数≥100×109/L,且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

MCC号REV2205770有效期2023-05-10,资料过期,视同作废。

编辑:九月

排版:Wenting

执行:Wenting

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