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ITP疾病背景与治疗进展
原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2。
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。
激素无效是指激素治疗后血小板计数＜30×109/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应4。
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d）；2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停1。
对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：
叶琇锦教授、余正平教授、刘春水教授、陈萍教授
叶琇锦 教授
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浙江大学医学院附属第一医院 主任医师 医学博士
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中国老年医学会血液学分会常委
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浙江省医师协会常委
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浙江省血液免疫专业委员会常委
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中华医学会浙江省血液分会委员
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浙江省抗癌协会肿瘤血液专业委员
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中国女医师协会血液淋巴专业委员会委员
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噬血细胞综合征中国专家联盟浙江省分中心主任委员
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浙江省医师协会噬血细胞综合征学组组长
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，叶琇锦教授认为：“ITP患者的治疗目标有快速提升血小板；稳定血小板计数，以降低出血风险；减停药物，以实现停药后的持续应答；改善焦虑疲劳等症状，提高患者的生活质量。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：女
年龄：32岁
初始血小板水平：33×109/L
激素不佳情况：激素无效
表1 案例1随访及疗效评估记录
注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。
图1 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为33×109/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至231×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
余正平 教授
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东南大学附属中大医院 副主任医师
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中华医学会江苏省血液分会青年委员
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江苏省造血干细胞移植学组委员
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参与国家自然科学基金、江苏省科技厅重大项目等多项课题研究，发表论文30余篇，获得江苏省新技术引进奖一项，主编医学专著一部
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，余正平教授认为：“ITP患者的治疗目标是使患者的血小板迅速恢复至正常水平，同时能够逐渐达到稳态，并尽可能使用患者可耐受的、副作用小的药物治疗。”
临床实践分享
案例2基础信息：
性别：女
年龄：50岁
初始血小板水平：25×109/L
激素不佳情况：激素无效
表2 案例2随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。
图2 案例2的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为25×109/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至100×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
刘春水 教授
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吉林大学第一医院肿瘤中心血液科 主任医师 硕士研究生导师
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吉林省及长春市医学会血液学分会委员
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中国研究型医院精准医学与肿瘤MDT专业委员会委员
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中国医药教育协会淋巴瘤分会委员
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中国民族医药学会血液病分会理事
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擅长慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、浆细胞疾病
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担任慢粒白血病靶向药物援助项目责任医生
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负责多项慢性粒细胞白血病临床研究
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荣获中华慈善总会颁发的全国十年特殊贡献奖、优秀贡献奖、优秀医生奖
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，刘春水教授认为：“ITP患者的治疗目标是缓解出血或预防出血、提高患者血小板计数、改善患者生活质量。”
临床实践分享
案例3基础信息：
性别：男
年龄：23岁
初始血小板水平：5×109/L
激素不佳情况：激素无效
表3 案例3随访及疗效评估记录
注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。
图3 案例3的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为5×109/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至75×109/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×109/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。
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济南市中心医院血液内科副主任 副主任医师 医学博士
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2018-2019美国约翰霍普金斯大学访问学者
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山东省医师协会血液医师分会淋巴瘤骨髓瘤亚专业委员会副主任委员
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济南医学会血液病学专业委员会副主任委员
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山东省医学会血液病学分会青年委员
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山东省医师协会血液病学分会青年委员
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山东省医师协会肿瘤科医师分会委员
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山东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会MPN学组委员
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，陈萍教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板计数、降低出血风险。”
临床实践分享
案例4基础信息：
性别：女
年龄：52岁
初始血小板水平：4×109/L
激素不佳情况：激素无效
表4 案例4随访及疗效评估记录
注：激素和艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。
图4 案例4的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为4×109/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至130×109/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。
参考文献
1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.
2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.
3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.
4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.
MCC号REV2205770有效期2023-05-10，资料过期，视同作废。
编辑：九月
排版：Wenting
执行：Wenting
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