错误折叠的蛋白质异常积累是许多疾病的标志，包括神经退行性疾病，例如阿尔茨海默氏病和帕金森氏病。这些有毒蛋白质的聚集体严重破坏了细胞，组织和器官的功能，尽管数十年来进行了深入研究，但仍然没有有效的手段来去除或防止其在人体中的积累。
专家最近发现一种用于治疗勃起功能障碍的常见药物却可以错误折叠的蛋白质异常性疾病。
在最近的一项研究中，哈佛医学院的科学家发现了一种激活细胞蛋白质质量控制系统并提高其处理错折叠蛋白质（包括已知会引起神经退行性疾病的蛋白质）的能力的新机制。
实验过程研究人员描述了如何PDE5抑制剂-其中包括勃起功能障碍药物西地那非和他达拉非-降低突变蛋白的积累和降低神经变性的斑马鱼模型的细胞死亡和解剖缺陷。资深研究作者阿尔弗雷德•戈德伯格（Alfred Goldberg）表示：“我们的研究表明，一种新的方法可以解决许多神经退行性疾病以及某些罕见的心脏和肌肉疾病的基本原因。
这种方法之所以具有吸引力，是因为它利用了以前未知的机制，即细胞自然必须通过增加降解来重塑其蛋白质组成。他说：“希望这些发现将在未来几年中带来新颖的疗法。”
这组作者说，这些结果是迈向潜在解决蛋白质质量控制失败和有毒蛋白质积累（可能是许多神经退行性疾病基础）的第一步，但他们警告说，还需要进一步的深入研究。
该研究的第一作者约瑟夫·维普兰克说：“通过打开细胞的垃圾处理系统，这种广泛开处方的药物可能对涉及错折叠蛋白质的疾病有有益的作用。” “我们现在有了一个新的切入点，以探索治疗或减缓这些疾病进展的方法。”
专家说：这些发现并不表明PDE5抑制剂是人类神经退行性疾病的直接治疗方法。戈德伯格说：“这些结果非常有希望。” “但是有必要确定最好的和最安全的方法，以药理学的方式提高大脑中cGMP的水平，并确定这种方法在疾病的哪个阶段可能有益。”
注：本文旨在介绍前沿研究进展，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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