来源：视觉中国
爱留鼻血，腿常出现淤青，额头出现点点红斑……谁也想不到这些常见的症状会威胁到一个女孩的生命，但这一切却真实地发生了。当孩子的父亲从医生手里拿到女儿的病危通知书时，他震惊了，他万万没到这些被他们所忽视的症状，正预示着一种疾病的悄然来袭。它导致女孩体内的血小板数量一降再降，入院时，女孩体内的血小板计数仅有6x109/L，随时会引发大出血！而脱离危险期后，这种疾病也需要长期不间断的治疗……这是今年第四届3·20中国血小板日公益活动发布的新书《免疫性血小板减少症：医患不同的视角》中的一则故事。书中的很多人都和这个女童一样罹患原发免疫性血小板减少症（ITP）。
每年的3月20日是中国血小板日。自2016年起，ITP家园-血小板之家和白求恩公益基金会携手多个公益组织发起了“3·20中国血小板日公益活动”。今年是第四届公益活动。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士表示，血小板日公益活动创办的初衷就是呼吁社会各界了解及重视血小板相关疾病，为血小板减少症患者提供关爱和帮扶。
血小板减少症是怎么回事
原发免疫性血小板减少症（ITP）又叫做特发性血小板减少性紫癜，是由针对血小板抗原的自身抗体介导的一种获得性血小板减少性疾病。该病是最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。在成年人群中，ITP发病率为5-10/10万，60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性发病率也高于同龄男性。在儿童群体中，ITP亦是最常见的出血性疾病，年发病率约为4-5/10万。
为什么得ITP呢？复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎教授对此解释说：“血小板是成熟的巨核细胞在血小板生成素（TPO）的作用下产生的。如果患者免疫紊乱，导致巨核细胞成熟障碍，血小板就会减少。此外，如果患者的免疫细胞产生自身抗体，破坏血小板，也会导致血小板的减少。ITP并非无害。一般情况下，人体内的血小板数量是100~300x109/L。但是在ITP患者体内，血小板的数量往往不足100x109/L，若低于50x109/L，则会有潜在的出血风险。血小板计数的下降极易引发皮肤黏膜出血、颅内出血、大量胃肠道出血等症状，严重的则会死亡。因此，ITP也是一种‘致死性’疾病。”
靶向治疗帮助患者提高生活质量
对于ITP的治疗，中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿院士表示，在临床上，医生多采用糖皮质激素、丙种球蛋白等一线治疗方案。这些治疗手段虽然可以使多数患者初始治疗时血小板计数明显升高，但长期使用，药物引起的副反应可能超过获益。
近年来随着靶向治疗的兴起，ITP的治疗迎来了新希望。TPO受体激动剂就是针对ITP发病机制而问世的靶向药物。它可以迅速升高并维持血小板计数在安全范围，减少具有临床意义的出血事件，减少对合并用药或挽救性治疗的需求，避免引发内源性免疫，长期治疗可持续增加血小板计数，改善患者生活质量。同时希望这类新药能够尽快纳入国家医保目录，进一步提升药品的可及性，切实减轻患者治疗的经济负担，满足患者长期、规范化治疗的愿望，让更多患者受益。
新民晚报记者 潘嘉毅
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