阿法骨化醇是一种前体药物，经肝及成骨细胞转化为骨化三醇而起效。骨化三醇是维生素D3最重要的一种活性代谢产物，不需要转化直接发挥药理作用，可促进小肠黏膜对钙的吸收及肾小管重吸收磷，提高血钙、血磷浓度，协同甲状旁腺激素、降钙素，促进旧骨释放磷酸钙，维持和调节血钙、血磷正常浓度。骨化三醇还可促使钙沉着于新骨形成部位，使枸橼酸盐在骨中沉积，促进骨钙化及成骨细胞功能和骨样组织成熟。
在严重肾衰竭患者（尤其是需要长期血液透析者）中，内源性骨化三醇合成量明显降低，甚至完全停止合成，故使用阿法骨化醇可治疗肾性骨营养不良。对于维生素D依赖性佝偻病患者，因肾脏合成骨化三醇不足，从而使血中骨化三醇降低，甚至缺失，故可以使用阿法骨化醇替代治疗。对于低血磷性维生素D抵抗型佝偻病患者，使用阿法骨化醇可降低血磷清除，如联合磷制剂治疗，可恢复骨生长。
小剂量单独使用（＜0.5微克/天）骨化三醇一般无不良反应，长期大剂量服用或与钙剂合用会引起高钙血症和高钙尿症，可引起全身性血管钙化、肾钙质沉淀及其他软组织钙化，从而导致高血压和肾功能衰竭。如果在用药过程中出现恶心、呕吐、食欲缺乏、极度口渴、多尿、便秘和腹泻交替发生、烦躁、抑郁等症状，应警惕维生素D中毒。
常吃骨化三醇需要注意：
- 治疗开始时，补钙是必要的，用药过程中注意检测血钙、血尿素氮、肌酐及尿钙、尿肌酐。
- 甲状旁腺功能低下者，偶见吸收不佳现象，这类患者需要较大剂量。
- 动脉硬化、心功能不全、高胆固醇血症、高磷血症应慎用骨化三醇。
- 用于青年患者，只限于青年特发性骨质疏松（不明原因的骨质疏松）及糖皮质激素过多引起的骨质疏松。
小剂量（1日小于1μg）单独使用阿法骨化醇一般无不良反应。长期大剂量服用或与钙剂合用，可引起高钙血症、高钙尿症和骨质疏松。其他不良反应包括：
- 胃肠道：偶见恶心、呕吐、食欲缺乏、嗳气、胃部不适、腹胀、消化不良、腹泻、便秘等。罕见口渴、胃痛等。
- 精神神经系统：偶见头重、头痛、失眠、焦躁不安、倦怠、四肢无力。罕见目眩、困倦、胸痛、背痛、麻木、肩膀酸痛、耳鸣、老年性耳聋、记忆力减退等。
- 循环系统：偶见血压轻度上升，罕见心悸。
- 泌尿生殖系统：偶见血肌酐、尿素氮升高，罕见肾结石。
- 肝脏：谷丙转氨酶、谷草转氨酶、乳酸脱氢酶轻度上升。
- 皮肤：偶见瘙痒、皮疹，罕见热感。
- 骨：偶见关节周围钙化。
- 眼：偶见结膜充血。
- 其他：声音嘶哑。
常吃阿法骨化醇需要注意：
- 使用阿法骨化醇时不能同时服用其他维生素D及其衍生物制剂，以免维生素D过量。
- 用药过程中应监测血清钙、磷浓度及血尿素氮、肌酐水平，同时应检测尿钙、尿肌酐。开始治疗期间应每周监测血钙和24小时尿钙。
- 阿法骨化醇需每日服用，并同时补钙（每日摄入钙元素1000mg）。
- 出现高钙血症时须立即停药，待血钙恢复正常后，按末次剂量减半服用。
- 高磷血症患者服用阿法骨化醇的同时，可使用氢氧化铝凝胶等控制血磷酸盐浓度。
- 使用地高辛等洋地黄类药物的患者，若血钙升高易诱发心律失常，故该类患者应慎用阿法骨化醇，同时应严密监测血钙浓度。
