罗氏加码基因疗法领域投资罗氏加码基因疗法领域投资

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□本报记者昝秀丽

瑞士制药巨头罗氏于当地时间2月25日宣布，将以每股114.50美元的价格收购美国基因治疗公司Spark，此交易价格较Spark前一交易日的收盘价溢价122%，交易总价约为43亿美元，预计交易将在第二季度完成。

受此消息影响，Spark股价25日大涨120%至113.48美元，并带动基因治疗公司股价普涨，Crispr上涨25%，Uniqure上涨34.30%，Bluebird Bio上涨14.16%，Intellia上涨6%。随着相关技术已进入高速发展阶段，基因疗法领域成为全球医药研发企业的必争之地。

推出“里程碑”式产品

Spark成立于2013年，2015年在纳斯达克上市。Spark的中文意思是“火花”，因公司成立之初希望掌握向眼部进行基因疗法递送的技术，而对因遗传因素导致失明的患者来说，Spark的基因疗法就像黑暗中的火花，带来光明和希望。

Spark首次作为基因治疗领域引领者的亮相源于其在2017年12月获批的“里程碑式”产品——Luxturna。

Luxturna于2018年在美国问市，用于治疗因基因缺陷引起的视网膜病变（IRDs），Luxturna也是首款在美国获批的“直接给药型”基因疗法。此疗法将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。公开资料显示，Luxturna每只眼睛的治疗费用为42.5万美元。

Luxturna之所以昂贵是因它面向的患有罕见类型失明症状的患者数量非常少，在美国只有几千人，难以收回研发成本。Luxturna问世后已然成为公司的收入支柱。Spark于2月19日披露的2018年年报显示，公司2018年总收入为6470万美元，其中，Luxturna的销售额约为2700万美元，与辉瑞和诺华公司的合同收入约为3780万美元。

美国食品药品监督管理局（FDA）在官方通告中高度评价称：“Luxturna的获批标志着基因疗法领域的又一个第一次，它不但有着全新作用机理，而且还将基因疗法应用到了癌症之外，治疗视力下降。这个里程碑进一步强调了这一突破性方法拥有治疗其他疾病的潜力。基因疗法将会成为医疗领域的主流，甚至有望治愈许多最为严重和棘手的疾病。”

除眼病治疗外，Spark的研究管线还涵盖了血友病、溶酶体贮积症和神经退行性疾病，如今，Spark已经成为了基因疗法领域的领先公司之一。Spark开发的载体能够向多种组织递送基因疗法。靶向肝脏的递送方式可以用于治疗血友病和溶酶体贮积症等疾病。其中，与辉瑞公司合作开发，治疗B型血友病的fidanacogene elaparvovec（SPK-9001）已经进入3期临床试验。治疗A型血友病的SPK-8011也预计将在今年进入3期临床阶段。该公司开发的病毒载体还能够穿越血脑屏障，向中枢神经系统递送基因疗法。Spark同时还在开发治疗亨廷顿病（HD）的临床前基因疗法。

Spark2018年的净亏损额达7882万美元，但较2017年的净亏损2.53亿美元大幅收窄；2018年公司营收为6470万美元，较2017年的1207万美元大幅上涨。2018年，公司研发费用为1.253亿美元，基本与2017年持平。

罗氏短板将获战略补齐

除掌握顶级基因疗法技术外，Spark的高溢价还源于罗氏希望丰富自身业务线的迫切需求。罗氏公司是全球最大的生物制药巨头之一，其在神经系统、肿瘤学、心血管疾病、新陈代谢紊乱及骨科疾病等一些重要的医学领域从事开发、发展和产品销售。但随着近年来诺华、默克、葛兰素史克等竞争对手不断加码基因疗法布局，罗氏试图通过收购来补齐短板。

而作为为数不多在美国成功实现遗传病基因疗法商业化的生物技术公司，Spark在罕见病、基因疗法上的优势有望给罗氏带来有益补充。罗氏首席执行官Severin Schwan表示：“Spark公司在整个基因治疗价值链中的成熟专业知识将为治疗严重疾病提供新机遇，特别是在A型血友病领域的治疗优势可能成为疾病患者的新治疗选择。”

Spark方面则表示：“凭借遍布全球的资源，罗氏将帮助Spark加快更多基因疗法的开发，为更多患者提供更多解决方案。”

基因疗法是指通过基因编辑技术，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。如今，全球已有超过2500多个基因治疗临床试验正在进行。由于基因治疗技术难以攻克，而行业布局却速度空前，因此并购成为不少医药巨头的首选，其希望以此获得更多的产品线，加大竞争力。

2018年4月，诺华制药宣布以总计高达87亿美元的价格收购AveXis，将治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法AVXS-101收入麾下。辉瑞也曾于2016年收购了基因治疗公司Bamboo。