近日，加州大学洛杉矶分校（UCLA）大卫格芬医学院儿科传染病专家伊冯·布莱森（Yvonne Bryson）博士在一场线上举行的逆转录病毒和机会性感染年会上，宣布：
通过脐带血干细胞移植，首次“治愈”了一名女性艾滋病患者，目前她体内已检测不出艾滋病病毒，但是否彻底治愈还需要更长时间的观察。
由于该患者在纽约长老会威尔康奈尔医疗中心接受治疗，她也被称为“纽约病人”。
她的艾滋病为什么会被“治愈”？这就要从全球第一例被治愈的艾滋病患者——“柏林病人”说起。他在感染HIV后又患上了急性骨髓性白血病，为了治疗白血病，他接受了骨髓移植。而为他捐赠骨髓的人又恰巧携带CCR5Δ32基因，因此他幸运地被治愈。
那么什么是CCR5Δ32基因呢？首先需要了解一个关键“人物”CCR5：
CCR5蛋白是HIV入侵人体免疫细胞的辅助受体，可以理解为是帮助HIV打开人体防御系统大门的守城士兵。当CCR5发生特定突变后，城门本身上了锁，也没有人帮忙开门，HIV无从进入，人体就可能免于HIV感染。
这个特定突变后的基因被称为CCR5Δ32。
有些人生来就具有CCR5Δ32，而干细胞移植治疗艾滋病，就是通过寻找到具有这个特定突变的供体，将他们的干细胞移植进HIV感染者体内，重新打造患者的免疫系统，让他们对HIV产生抵抗。
类似“柏林病人”，这位“纽约病人”也是在确诊HIV感染之后又被确诊白血病，有“柏林病人”的例子在前，医生开始认真考虑采用干细胞移植同时治疗这两种疾病的可能性。这次被纳入考虑范围的是成体干细胞和脐带血干细胞联合移植的治疗方式。
（图源：图虫创意）
但是有CCR5Δ32这个基因的人并不算多，并且与人种有关，有统计表明，CCR5Δ32在欧洲人中的频率约为10%，非洲人中为零，亚洲仅少量分布，中国少有发现。
研究团队筛选了数千份捐赠者脐带血，终于发现了具有CCR5Δ32的供体。然而，脐带血通常不会产生足够的细胞来有效治疗成人癌症，因此，需要额外移植来自成人供体的成体干细胞，帮助进一步对抗白血病。
联合移植治疗后，目前，研究团队表示，多项超灵敏的测试都无法在“纽约病人”免疫细胞中检测到 HIV复制的迹象，也无法检测到任何HIV抗体。
但是，对于“治愈”的说法仍需保持谨慎，UCLA大卫格芬医学院的布莱森教授倾向于认为：“纽约病人”的状况处于“缓解”状态，彻底治愈还需要更长时间的观察。
是否意味着艾滋病能被彻底治愈了？目前来看，答案仍然是不确定。
“柏林病人”同时患有艾滋病和白血病，在2007年，他在柏林接受放射疗法和干细胞移植，后来两种疾病均消失。
继“柏林病人”后第二名被治愈的艾滋病患者，被称为“伦敦病人”，两人情况相似，2016年，“伦敦病人”也接受了造血干细胞移植，干细胞的捐赠者拥有抗艾滋病病毒的基因；之后在很长的观察期内都未再检测到艾滋病病毒。
而这次的“纽约病人”同样同时患有艾滋病和白血病，她是在2013年被诊断患有艾滋病，2017年被诊断患有白血病。自接受脐带血治疗急性髓细胞白血病以来，这名女性患者的病情已经得到缓解，并且连续14个月没有检出HIV病毒，不再需要抗逆转录病毒疗法。
也就是说，全球被治愈或得到良好缓解的这三位艾滋病患者，都是在治疗白血病的同时，顺带治好了艾滋病。
（图源：图虫创意）
“我不希望人们认为这项技术可以应用于全球3600万HIV感染者。”美国传染病专家安东尼·福奇博士评价道，“它更像是一个概念的证明。”
剑桥大学教授拉温德拉·库马尔·格普塔也曾说：这类疗法的风险很高，仅能作为最后的手段来治疗那些同时患有血液系统疾病的艾滋病患者，并不适用于所有病人。
目前这类疗法的应用，成功率也很低，在对多名患者开展的类似治疗中，目前确认成功治愈的的只有“柏林病人”、“伦敦病人”，而“纽约病人”有望成为第三个。
国际艾滋病协会候任主席Sharon Lewin表示：虽然干细胞移植不是治愈HIV可行的大规模策略，但此次研究证明，治愈艾滋病是可能的，并进一步论证了基因疗法作为治疗艾滋病的可行性。
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参考文献：
[1] Scientists have possibly cured HIV in a woman for the first time，https://www.nbcnews.com/nbc-out/out-health-and-wellness/scientists-possibly-cured-hiv-woman-first-time-rcna16196
[2] Alkhatib G, Combadiere C, Broder C, et al.a RANTES, MIP-1α, MIP-1β receptor as a fusin co-factor for macrophage-tropic HIV-1. Science. 1996;272:1955–1958.
[3] Kulmann-Leal B, Ellwanger JH, Chies JAB. CCR5Δ32 in Brazil: Impacts of a European Genetic Variant on a Highly Admixed Population. Front Immunol. 2021 Dec 10;12:758358. doi: 10.3389/fimmu.2021.758358. PMID: 34956188; PMCID: PMC8703165.
医学编辑：李星星
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