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近日，一项往头上浇冰水的活动因比尔盖茨等众多名人的参与而火爆全球，活动的初衷是为俗称“渐冻人症”的罕见病进行募捐，因此在看热闹的同时，我们还需要关注这种罕见绝症本身的残酷。
渐冻人症(英文简称ALS)目前仍是不可治愈的绝症，至今为止只有1995年美国FDA批准的唯一一种有效药物利鲁唑，可在一定程度上延缓病程，但也只有2-3个月的效果。而数据显示ALS病程相当迅速，80%的ALS患病者在确诊后的2-5年内死亡，且半数人活不过3年，比如那位棒球运动员卢•格里克在35岁被确诊后，2年后就去世了。只有5%的病人能存活20年，与ALS斗争了40年的物理学家霍金已经是世界纪录，堪称奇迹中的奇迹。
此次冰桶挑战的发起者之一本身就是一位渐冻病人，今年7月，美国一位名叫Pat Quinn的ALS患者为冰桶挑战设下“要么往头上浇冰水，要么为ALS捐100美元”的游戏规则，后经过Pat的好友，曾任波士顿学院棒球队队长且同为ALS患者的Pete Frates在好友圈传播，活动最终由体育圈扩展到娱乐圈及各大公司CEO，甚至包括总统奥巴马也被点名。
众多名人点燃的疯狂游戏并未止步于狂欢，美国ALS协会发布的数字显示，从7月29日至8月19日，因为此次冰桶挑战活动募集到的捐款数额已达到近2千3百万美元，其中有超过4万5千人为新捐款人，而去年同期仅为190万美元。根据上年度财报，该协会的资金除用于疾病教育和病人帮助外，27%的开支被用于进行全球范围内的渐冻人症研究，其1985年发起的TREAT ALS研究计划为寻找ALS治疗方案，目前在各国科学家的支持下开展了近百个项目。
“渐冻人症”的学术名称为“肌萎缩侧索硬化症”，英文简称为ALS，1939年，美国一位传奇性棒球运动员卢•格里克(Lou Gehrig)身患此病去世，ALS才开始得到广泛关注，因此在美国，ALS常被称为卢•格里克氏症或者卢伽雷症。
ALS在中国被称为“渐冻人症”，患者会因运动神经元的退化引起全身肌肉萎缩无力至瘫痪，身体好像被逐渐冻住一样。而这种疾病最残忍的地方在于，它只会令病人失去行动能力，并不影响智商等认知能力，病人能听能看，甚至能感觉疼痛，但依然是“清醒的植物人”。于是病人是在意识完全正常的情况下眼睁睁看着自己被一步步“冻住”，从不能行走、不能说话、不能吞咽，直至不能呼吸，多数患者最终都会因呼吸肌麻痹而呼吸衰竭死亡。
ALS并不会传染，但其具体发病原因目前仍不清楚，很可能患者至死都不知道致病原因。根据美国国家卫生研究院的数据，大约90%以上的患者为偶发性发病，只有5%-10%的患者有家庭遗传历史。任何人都可能发现患病，但目前的医疗情况对此毫无预防手段。
因为ALS早期症状可与多种病类似，所以医生通常是经过颈、胸、腰椎、脑部等多种核磁共振检验，与各科医生联合诊断，先排除其他各种可能的病变，最终做肌电图才能确诊为ALS，平均花费时间可能在一年以上。根据台湾渐冻人协会统计资料，2至3成病人会被误诊为筋骨疲劳、颈椎病、中风与脊椎病变等，结果错误疗法加速病情恶化。
根据美国疾病防控中心2010年-2011年做的统计调查，美国共有12,187名被确诊登记的ALS患者，患病率约为十万分之三点九，而欧洲根据2010年的人口数据做的统计推测显示，患病数约为39,863人，患病率为十万分之五点四，发病率为十万分之二。日本厚生劳动省在1985年即开始做调查统计，2009年的统计数字显示日本全国有8,492名ALS确诊患者。
美日等国的统计数据都表明，ALS患者多为40岁以上的中老年人，其中60-69岁最多，但18-30岁之间发病的患者也占5%，比如霍金即是在21岁大学毕业时被确诊。另外数据还显示男性发病几率约为女性的1.5倍。
中国目前不仅对罕见病并无定义，也没有投入经费进行相关的发病率统计，临床上也没有登记制度。尽管如ALS等罕见病的发病率低，但以中国的人口基数，患者数量应该并不少，然而关于他们的数据至今一片空白。
另外需要关注的是，在欧美、日本，包括台湾等地区，这种唯一有效药物利鲁唑早被纳入医保报销范畴，在中国，此药每月花费为5000元左右，加上数万元的无创呼吸机，这笔负担皆为患者自费。2006年即有全国“渐冻人”患者代表发起联名信恳请将利鲁唑纳入医保体系，至今无果。
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